Aus Patientenblut gewonnene HSPC
Studie: Zellbasierte Gentherapie erspart Patienten mit Beta-Thalassämie regelmäßige Bluttransfusionen
Die Therapie mit genetisch modifizierten autologen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen normalisiert bei den meisten Patienten mit zuvor transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie den Hämoglobinwert. Das geht aus einer internationalen Studie hervor.