Die transfusionsabhängige Beta-Thalassämie und die schwere Sichelzellkrankheit sind für die Betroffenen mit einer oft erheblich reduzierten Lebensqualität und einer verkürzten Lebenserwartung verbunden. Innovative Verfahren wie die Geneditierung eröffnen den Erkrankten ...
Sonderbericht
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Vertex Pharmaceuticals (Germany) GmbH, München