Krebs
Evidenzfrage bremst Präzisionsonkologie
Damit innovative Arzneimittel auf den Markt kommen können und nicht früh an hohen Nutzenbewertungshürden scheitern, fordert Bayer die Weiterentwicklung der AMNOG-Verfahren.
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Für Patienten mit Krebs knüpfen sich hohe Erwartungen an neue Therapeutika. Doch die Zulassungshürden sind ebenfalls hoch.
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LEVERKUSEN. Die Pharmaindustrie muss zusammen mit dem Gemeinsamen Bundesausschuss nach Wegen suchen, wie echte Arzneimittelinnovationen den deutschen Patienten zur Verfügung gestellt werden können. Dafür hat sich der Geschäftsführer von Bayer Vital, Frank Schöning, ausgesprochen.
Handlungsbedarf sieht Schöning vor allem bei Arzneimitteln, bei denen sich in frühen Studien bereits positive Effekte zeigen, die Daten aber nicht den hohen Anforderungen der Nutzenbewertung nach dem Arzneimittelneuordnungsgesetz (AMNOG) entsprechen.
"Welche Evidenz akzeptieren wir, um den Patienten Innovationen verfügbar zu machen?" – das ist für ihn die zentrale Frage. Es gebe bereits Gespräche über diese Thematik, berichtete Schöning vor Journalisten in Leverkusen. "Der Gemeinsame Bundesausschuss versucht, sehr konstruktiv im Sinne der Patienten Lösungen zu finden", lobte er.
Die rigide Haltung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG), das von den Pharmaunternehmen die bestmögliche Evidenz verlange, ist nach seiner Ansicht jedenfalls kontraproduktiv.
Der Bayer Vital-Chef hält es für sinnvoll, den Patienten frühzeitig Zugang zu erkennbaren Innovationen zu geben und gleichzeitig weitere Daten zu generieren, um die Wirksamkeit zu belegen, etwa über Register oder Studien.
Schöning verwies auf die neuen therapeutischen Ansätze, die sich aus der Präzisionsmedizin ergeben. Bayer Vital setzt in der Onkologie große Hoffnungen auf den Wirkstoff Larotrectinib.
Nach Angaben des Unternehmens handelt es sich dabei wohl um den ersten präzisionsonkologischen Wirkstoff in der EU, für den eine tumorunabhängige Zulassung allein auf der Basis der molekulargenetischen Veränderung im Tumor angestrebt wird. Der Antrag ist im August 2018 bei der europäischen Arzneimittelbehörde EMA eingereicht worden.
Neues Krebsmittel: Datenlage versus IQWiG-Methodik
Larotrectinib ist ein neuer, hochselektiver Inhibitor von Tropomyosin-Rezeptor-Kinasen. Der Wirkstoff wurde zur Behandlung von Patienten mit lokal fortgeschrittenen oder metastasierten soliden Tumoren entwickelt, bei denen eine pathologische Genfusion nachgewiesen ist. Erste klinische Studien hätten sowohl bei Erwachsenen als auch bei Kindern eine hohe Ansprechrate und eine gute Verträglichkeit gezeigt, heißt es.
"Wir wissen aber heute schon, dass die Datenlage, die wir haben, mit der Methodik des IQWiG kollidieren wird", sagte Schöning. Er setze deshalb auf den Pharma-Dialog der Bundesregierung, um solche Themen zu besprechen und nach Lösungen zu suchen.
In die klinischen Studien mit Larotrectinib seien 17 verschiedene Organsysteme eingeschlossen, berichtete Dr. Uwe Phillip Strauss von der Bayer-Vital-Abteilung Medizin Onkologie/Hämatologie.
Es handele sich um eine sehr reine Substanz, sagte er. "Sie wirkt nicht direkt auf das Gen, sondern hemmt das Genprodukt." Larotrectinib habe eine saubere Wirkung, es gebe keine Off-target-Effekte, also unbeabsichtigte genetische Modifikationen.
Angesichts des großen Potenzials der Präzisionsonkologie hält Strauss es für sinnvoll, die molekulare Testung in die organspezifischen Leitlinien aufzunehmen. Zudem sollten eigenständige tumorunabhängige Leitlinien zur molekularen Testung entwickelt werden.
Die Fachgesellschaften hätten das Thema inzwischen auf dem Schirm. Beim Lungenkarzinom ist die molekulare Testung bereits Teil der Leitlinie. "In zehn Jahren wird sie in einer Vielzahl von Leitlinien in das Diagnostik-Kapitel integriert", prognostizierte Strauss.
Bester Zeitpunkt für Tumor-Tests
Die beste Methode für die molekulare Aufklärung des Tumors ist seiner Ansicht nach das Next Generation Sequencing, ein Hochdurchsatzverfahren, mit dem sich Sequenzdaten für Nukleinsäuren generieren lassen. "Das Genom einer Tumorzelle lässt sich damit sowohl in der Tiefe als auch in der Breite erfassen", erläuterte er.
Der Zeitpunkt, wann die Testung erfolgen sollte, hängt nach seinen Angaben von verschiedenen Faktoren ab. "Eine Testung bereits bei der ersten Gewebsentnahme ist jedoch erstrebenswert."
Strauss erwartet, dass sich die Anzahl der verfügbaren Substanzen, die die für die Tumorentstehung verantwortlichen molekularen Zielstrukturen präzise hemmen, in absehbarer Zeit vervielfachen wird. "Durch die Präzisionsonkologie wird sich bei vielen Tumoren die Erkrankung zumindest chronifizieren, wenn nicht sogar heilen lassen", ist der optimistisch.
