Dank neuer medikamentöser Optionen zur Behandlung des Multiplen Myeloms, hat sich die Prognose verbessert. Unter Therapie sind Remissionen möglich, allerdings treten häufig Rezidive und Refraktärität auf.
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Janssen-Cilag GmbH, Neuss
Das Rett-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die schwere Einschränkungen verursachen kann. Die Erkrankung erfordert sowohl ein hohes Engagement der Angehörigen als auch ein stringentes, multidisziplinäres Management an spezialisierten Sozialpädiatrischen Zentren und Medizinischen Behandlungszentren für Erwachsene mit Behinderung.
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Acadia Pharmaceuticals (Germany) GmbH, München
Der Spleiß-Modifikator Risdiplam ist seit Mai 2025 auch als anwenderfreundliche Filmtablette für Patientinnen und Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie ab zwei Jahren und einem Körpergewicht ≥20 kg verfügbar. Die Tablette bietet eine bioäquivalente Alternative zur oralen Lösung.
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Roche Pharma AG, Grenzach-Wyhlen
Einer Phenylketonurie (PKU) liegt eine Akkumulation von nicht abgebauten, potenziell neurotoxischen Phenylalanin (Phe) im Gehirn zugrunde. Ursache ist ein genetisch bedingter Mangel an Phenylalaninhydroxylase.
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BioMarin Deutschland GmbH, Kronberg am Taunus
Aktuelle Themen aus der Neurologie standen erneut im Mittelpunkt des von Novartis ausgerichteten Neuroforums 2025. Im Themenblock Multiple Sklerose standen die Fragen im Fokus, wie sich die Krankheitsaktivität bei MS besser beurteilen lässt und wie Patientinnen und Patienten stratifiziert werden könnten, um eine möglichst optimale personalisierte Therapie zu ermöglichen.
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Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Seit Mai 2024 ist mit Iptacopan der erste orale Faktor-B-Inhibitor als Monotherapie für Komplementinhibitor-naive oder -vortherapierte Erkrankte mit PNH zugelassen, die eine hämolytische Anämie aufweisen.
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Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Die Therapie des chronischen Koronarsyndroms (CCS) ist im Wandel. Nicht immer ist eine Obstruktion der großen Koronararterien Ursache für die Beschwerden. Häufig können auch mikrovaskuläre Störungen ein CCS bedingen.
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Mit freundlicher Unterstützung von:
Puren Pharma GmbH & Co. KG, München
Bei fast der Hälfte der Patientinnen und Patienten mit Hämoglobinurie ist eine paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie ursächlich. Die Diagnose wird anfangs oft übersehen, was nicht nur wegen der Symptome problematisch ist, sondern auch, weil unbehandelt schwere thrombotische Komplikationen drohen.
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Novartis Pharma GmbH, Nürnberg
Tumor Treating Fields (TTFields) sind seit mehreren Jahren eine etablierte Behandlungsoption beim neu diagnostizierten Gliom WHO-Grad 4. Seit dem Jahr 2022 ist die TTFields-Therapie auch zur Behandlung des Mesothelioms verfügbar.
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Mit freundlicher Unterstützung von:
Novocure GmbH, München
In den Leitlinien wird empfohlen, alle Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenem Adenokarzinom des Magens oder des gastroösophagealen Übergangs im Rahmen der Standard-Biomarkerdiagnostik auf Claudin 18.2 zu testen.
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Astellas Pharma GmbH, München
In der Phase-III-Studie HD21 der German Hodgkin Study Group erwies sich das Regime aus Brentuximab vedotin in Kombination mit Etoposid, Cyclophosphamid, Doxorubicin, Dacarbazin und Dexamethason beim unbehandelten fortgeschrittenen Hodgkin-Lymphom als effektive und gut verträgliche Therapie.
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Takeda Pharma Vertrieb GmbH & Co. KG, Berlin
Der Phosphodiesterase-4-Hemmer Apremilast ist die bislang einzige zugelassene orale Erstlinien-Systemtherapie für Kinder ab sechs Jahren mit mittelschwerer bis schwerer Plaque-Psoriasis. Aktuelle Zweijahresdaten der SPROUT-Studie bestätigten ein ...
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Amgen GmbH, München
Ein Großteil der axSpAa-Patientinnen und -Patienten weist einen normalen Wert des C-reaktiven-Proteins auf – trotz aktiver Erkrankung. Ein normaler CRP-Wert ist einer aktuellen Metaanalyse zufolge jedoch mit einer höheren Wahrscheinlichkeit eines Nichtansprechens auf Tumor-Nekrose-Faktor-Inhibitoren assoziiert.
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Lilly Deutschland GmbH, Bad Homburg v. d. H.
Bei Mukoviszidose (auch: zystische Fibrose, CF) ist die Normalisierung der CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Funktion ein wichtiges Therapieziel. Schweißchlorid (SwCl) als Surrogatmarker korreliert mit dem klinischen Bild [1].
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Vertex Pharmaceuticals GmbH, München
Wie lässt sich in Zukunft ein fairer Zugang zu neuen Arzneimitteln sicherstellen, wenn zugleich Beitragszahler nicht über Gebühr belastet werden sollen? Dieser Frage gingen Experten auf einer Veranstaltung beim Hauptstadtkongress nach.
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Gilead
