Biomarker der CFTR-Funktion korrelieren mit klinischen Endpunkten

Die Normalisierung der CFTR-Funktion ist ein wichtiges Therapieziel bei Mukoviszidose (zystische Fibrose, CF). Neben klinischen Endpunkten wie der Lungenfunktion gewinnen Biomarker in klinischen Studien immer mehr an Bedeutung: Die Konzentration des Schweißchlorids fungiert als Surrogatmarker für die CFTR-Funktion (CFTR: Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) und korreliert mit dem klinischen Bild [1]. Biomarker können die prozentuale Wiederherstellung der normalen Aktivität des CFTR-Proteins durch CFTR-Modulatoren quantifizieren [2].