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Maternale Risdiplam-Behandlung

Erfolgreiche Therapie bei einem Fetus mit spinaler Muskelatrophie

Mit einer Therapie bereits im Mutterleib lässt sich möglicherweise eine schwere spinale Muskelatrophie verhindern: Ärzte verabreichten einer Schwangeren mit einem betroffenen Fetus den Spleißmodulator Risdiplam. Das Kind entwickelte nach der Geburt keine Zeichen der Erkrankung.

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