In Deutschland leiden über vier Millionen Menschen an einer von bis zu 8.000 seltenen Erkrankungen [1]. Drei in der Neurologie angesiedelte „Seltene“ sind die Spinale Muskelatrophie (SMA), die Friedreich-Ataxie (FA) und die Superoxid-Dismutase-1 (SOD1)-assoziierte Amyotrophe Lateralsklerose (ALS). Für alle drei Erkrankungen sind zugelassene Therapien verfügbar, die den Betroffenen neue Lebensperspektiven aufzeigen können.
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