Zelluläre Müllabfuhr gestört
Lysosomale Speicherkrankheiten: Diese kausalen Therapien gibt es
Wenn Zellen in ihrem Stoffwechsel-Müll ersticken, resultieren multiple Organschäden. Einer ganzen Reihe von Patienten mit Substratspeicherkrankheiten können heute kausale Therapien angeboten werden. Ein Überblick.