Pulmonale Alveolarproteinose
Therapie mit Stammzellen in Sicht
HANNOVER. Bei Patienten mit erblicher Pulmonaler Alveolarproteinose (PAP) sind Forscher einer Therapie mit induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen) einen Schritt näher gekommen (Am J Resp Crit Care Med 2018; online 13. April).
Bei der seltenen, lebensgefährlichen Erkrankung sind die Alveolarmakrophagen defekt. Viele Betroffene ersticken bereits im Kindesalter.
Um die Makrophagen zu ersetzen, stellten die Forscher um Dr. Christine Happle von der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) aus reifen menschlichen Zellen hochpotente iPS-Zellen her.
Sie ließen diese im Labor zu Makrophagen heranreifen, um sie dann in die Lungen erkrankter Mäuse zu transplantieren. Bei den Mäusen war das Immunsystem so verändert worden, dass es dem des Menschen ähnelte, teilt die MHH mit.
Die Stammzellen hätten sich dem Lungenmilieu angepasst, die Erkrankung habe sich gebessert. Wesentlichen Nebenwirkungen seien nicht aufgetreten.
"Ziel ist, dass unser Therapieansatz in der Zukunft zu einer Heilung dieser schwer kranken Kinder beitragen kann", wird Studienautorin Professor Gesine Hansen in der Mitteilung zitiert. Es soll möglich werden, Patientenspezifische Makrophagen herzustellen, die aus iPS-Zellen entwickelt werden.
Diese könnten nach einer Genkorrektur im Reagenzglas zu Makrophagen reifen und dann in die Lunge transplantiert werden. Derzeit sei eine klinische Studie in den USA in Planung. (eb)
