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Galenus-Kandidat 2024

Pombiliti® und Opfolda® – Zwei-Komponenten-Therapie bei M. Pompe mit später Verlaufsform

Seit August 2023 ist mit Cipaglucosidase alfa (Pombiliti®) und Miglustat (Opfolda®) von Amicus Therapeutics eine neue Therapieoption für Morbus Pompe auf dem Markt. Die Zwei-Komponenten-Therapie ist indiziert bei Erwachsenen mit der späten Verlaufsform der Glykogenspeichererkrankung (late-onset Pompe disease, LOPD).

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