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Galenus-Gewinner – Orphan Drugs

Zolgensma®: Gentherapie bei Muskelatrophie

Zolgensma® von Novartis Gene Therapies, die erste einmal zu verabreichende Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie, wird mit dem Galenus-Preis 2021 in der Kategorie „Orphan Drugs“ ausgezeichnet.

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In der Pathogenese von Autoimmunerkrankungen wie Rheumatoide Arthritis, Myasthenia gravis, Multiple Sklerose oder Stiff-Person-Syndrom spielen autoreaktive B-Zellen eine Schlüsselrolle. Daher ist die Depletion von B-Zellen bei diesen Erkrankungen ein wichtiger Behandlungsansatz.
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