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Spinale Muskelatrophie

Risdiplam als neue orale SMA-Arznei in Sicht

FIREFISH und SUNFISH: Das sind zwei Studien, die für die SMA-Arznei Risdiplam zulassungsrelevante Daten geliefert haben. Das Präparat, ein Spleißmodifikator, ist jetzt zur Zulassung empfohlen.

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