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Randomisierte Phase-III-Studie

Phenylketonurie: Sepiapterin laut Studie eine breit anwendbare orale Therapie-Option

In einer randomisierten Phase-III-Studie wurde eine neue orale Formulierung von Sepiapterin, einem Vorläufer des PAH(Phenylalaninhydroxylase)-Kofaktors Tetrahydrobiopterin (BH4), zur Behandlung der Phenylketonurie getestet. Die Substanz erwies sich in der sechswöchigen Therapiephase als wirksam und sicher, sowohl bei Kindern als auch Erwachsenen und insbesondere auch schwer zu behandelnden Fällen.

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