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CRISPR-Cas9-Studie

ATTR-Amyloidose: Einmal spritzen – und gesund?

Mit einer CRISPR-basierten Gentherapie gelingt bei ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie ein überzeugender Knock-out des pathogenen TTR-Proteins. Erste klinische Endpunkte werden beim Kongress der American Heart Association vorgestellt.

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