Spinale Muskelatrophie
Risdiplam: Erste orale Therapie bei SMA
Risdiplam steigert bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie die von SMN2 produzierte Menge funktionsfähigen SMN-Proteins. Die Arznei wirkt als Spleiß-Modifikator.
Risdiplam steigert bei Patienten mit spinaler Muskelatrophie die von SMN2 produzierte Menge funktionsfähigen SMN-Proteins. Die Arznei wirkt als Spleiß-Modifikator.
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