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Galenus-Gewinner – Orphan Drugs

Zolgensma®: Gentherapie bei Muskelatrophie

Zolgensma® von Novartis Gene Therapies, die erste einmal zu verabreichende Gentherapie bei spinaler Muskelatrophie, wird mit dem Galenus-Preis 2021 in der Kategorie „Orphan Drugs“ ausgezeichnet.

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Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Erstes dissoziatives Kortikosteroid zugelassen

Die DMD ist eine schwere, progredient und letztlich letal verlaufende x-chromosomal rezessiv vererbte neuromuskuläre Erkrankung. Die Entzündung führt zu einer Fibrose der Muskulatur und damit zu Skelettmuskelschwund, Verlust von Gehvermögen und Selbsternährung, Ateminsuffizienz und Kardiomyopathie.
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Abb. 1: Anteil der PMR-Patientinnen und -Patienten mit anhaltender Remission (primärer Endpunkt)

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Erstes steroidsparendes Biologikum bei Polymyalgia rheumatica

Sarilumab schließt eine therapeutische Lücke

Das Management der Polymyalgia rheumatica ist herausfordernd. Die Therapiemöglichkeiten und langfristigen Therapieerfolge sind durch das häufige Auftreten von Rezidiven während des Ausschleichens von Glukokortikoiden und deren Nebenwirkungen limitiert.
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