Zwei neue Orphan Drugs: Zusatznutzen nicht quantifizierbar

Berlin. Für die beiden neuen Wirkstoffe Pegzilarginase und Vamorolon hat der Gemeinsame Bundesausschuss aufgrund der vorliegenden Studien einen Zusatznutzen nicht quantifizieren können. Pegzilarginase ist zugelassen zur Behandlung von Arginase-1-Mangel (Hyperarginämie) bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab einem Alter von zwei Jahren. Die Hyperarginämie ist ein angeborener Mangel an Arginase, einem Enzym des sogenannten Harnstoffzyklus, und führt zu einer Vermehrung des Eiweißbausteins Arginin in Blut und Urin.

Aus der vorliegenden randomisierten kontrollierten klinischen Studie gehe nach einem Teil der Auswertungen zwar eine positive Veränderung wichtiger Laborparameter hervor, jedoch hätten sich keine klinisch relevanten Vorteile feststellen lassen. Zur Lebensqualität haben dem G-BA keine geeigneten Daten vorgelegen. Die Jahrestherapiekosten bewegen sich nach G-BA-Angaben zwischen 330.000 und 2,6 Millionen Euro.

Keine signifikanten Unterschiede bei Laufstrecke und Gehdauer

Vamorolon ist zugelassen zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie bei Patienten ab vier Jahren. Die seltene genetisch bedingte neuromuskuläre Erkrankung ist durch fortschreitenden Krankheitsverlauf gekennzeichnet, der zu Mobilitätsverlust, Herz- und Ateminsuffizienz und letztlich zum Tode führt.

Aus der vorgelegten randomisierten kontrollierten klinischen Studie lasse sich keine Aussage zur klinischen Vorteilhaftigkeit dieser Therapie ableiten. Hinsichtlich der Parameter Laufstrecke und Gehdauer ließen sich keine signifikanten Unterschiede feststellen, dem positiven Einfluss auf die Körpergröße stehe eine negative Wirkung auf das Körpergewicht gegenüber. Die Jahrestherapiekosten für diesen Wirkstoff liegen zwischen 21.000 und 140.000 Euro. (HL)